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1型治疗:窥视实验室

发布时间:1/18/22
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通过安德鲁比斯林

随着科学研究人员继续在治疗1型糖尿病方面取得进展,diaTribe与Sean Kramer(糖尿病研究所基金会的首席执行官,也是1型糖尿病患者)坐下来讨论治疗方法的最新进展。德赢ac米兰区域官方合作伙伴

随着我们欢迎新的一年,在糖尿病研究中有很大的乐观态度(谨慎)。回顾2021,研究人员和糖尿病行业继续改善他们对胰腺的理解如何分泌胰岛素。释放新的自动胰岛素递送(援助)系统,以及人工智能算法的不断改进,使我们离全闭环人工胰腺更近了一步。

然而,除了糖尿病技术的进步之外,研究人员还探索了1型糖尿病的解决方案,这些糖尿病涉及用健康的蛋白替代一个人的故障β细胞。

与类型1的型一样,这种形式的糖尿病是由自身免疫过程引起的,其中身体的免疫系统攻击胰腺的β细胞。这些是负责产生胰岛素的细胞。如果研究人员可以以某种方式取代这些有缺陷的细胞并阻止免疫系统攻击,这可以恢复身体的天然胰岛素生产 - 理论上,一种治疗方法。在这里,它在这里是研究人员糖尿病研究所(DRI)主要集中了他们的注意力。为这些研究提供资金的DRI基金会(DRIF)成立的唯一目的就是寻找糖尿病的治疗方法。

“DRIF在生物[或Cellular]中相信,而不是技术,治疗糖尿病,”DRIF的首席执行官和1型糖尿病的人的肖恩克拉姆告诉我们。Kramer标志着他家庭的第四代受糖尿病的影响。“我有三个女儿,所以甚至一个或所有这些都可以吓到我,可以在生活中稍后发展1型。我想到我可以说我的孩子不必担心这种疾病。“

研究人员已经找到了1型糖尿病的治疗方法,该方法包括替换胰岛内分泌胰岛素的β细胞。“DRI早在20多年前就开创了胰岛移植,”克莱默说。“在对其中一些人的跟踪调查中,结果是惊人的。对一些人来说,胰岛细胞移植是1型糖尿病的功能性治疗方法;没有第二条路可走。”然而,目前胰岛移植需要接受者每天接受广谱免疫抑制治疗,这对大多数人来说是不可行的。

他解释说,DRI的研究团队专注于三种不同的胰岛细胞疗法:“网站”涉及在体内放置植入细胞;“供应”涉及维持一致的胰岛素的细胞来源;和“维持”涉及将这些植入的细胞保持免受免疫系统的保护。

2021年,Vertex制药公司成功地交付了第一次成功的细胞移植来源于干细胞。这两个研究小组的主要区别之一是移植细胞的来源。DRI之前使用的是来自人类捐赠者胰腺的胰岛,而Vertex则在实验室中使用干细胞(即尚未成熟成我们体内许多不同类型细胞的细胞)专门制造β细胞。通过给这些细胞特殊的指令,研究人员现在已经能够把它们变成产生胰岛素的细胞。

另一个主要区别是究竟正在移植的内容。DRIF专注于完全的胰岛移植 - 这意味着整个胰岛,包括β细胞(制造胰岛素),α细胞(制造胰高血糖素),δ细胞(其制作生长抑制素,另一种类型的激素)和其他细胞进行移植。对于顶点,仅移植产生胰岛素的β细胞。

然而,尽管取决于这些方法中的每种方法,但仍然存在几个障碍。“现在的挑战[islet移植]现在需要人们继续抗排斥药物(广谱免疫抑制疗法),它呈现出自己的一系列问题,”Kramer说。“我们仍在试图回答胰岛细胞疗法是否存在的问题一个治愈或1型治愈。我们现在的目标是使移植更安全,并避免对有效免疫抑制剂的需求。”

Kramer提到了几个正在进行的旨在解决这个问题的研究项目。其中一种药物叫做富马酸二甲酯(DMF),它曾被用于治疗多发性硬化症(MS)。和1型糖尿病一样,多发性硬化症也是一种自身免疫疾病,导致神经保护膜受到免疫攻击,导致视力下降、协调性差和神经细胞损伤。

根据克莱默,迈阿密大学的研究人员说“获得了一笔可观的资金,用于研究1型糖尿病患者的DMF,到目前为止取得了惊人的效果。”DMF现在只是作为一种在1型诊断后保存β细胞功能的方法进行测试。虽然DMF似乎能阻止免疫系统攻击β细胞(MS的情况是神经),研究表明了DMF不促进感染,它也不会削弱身体对感染或疫苗接种的反应 - 具有强效免疫抑制剂的共同关心。

另一种药物叫做an抗CD40配体(CD40L)现在正在被研究作为安全地限制免疫系统对胰腺β细胞的攻击的可能方法。

CD40L首先是作为一种治疗来减缓ALS的进展,也称为Lou Gehrig的疾病。已经研究了CD40L药物的几年是防止在als之外的几种自身免疫疾病的进展的一种方式,而是“近年来的重新制定,现在正在测试安全接受过胰岛细胞移植的1型糖尿病患者中,

当人们接受胰岛移植时,身体的免疫系统几乎立即攻击移植的细胞,在细胞内和细胞周围引起炎症反应。研究人员相信该过程通过称为CD40的细胞蛋白介导。CD40L药物可能阻断这种反应,这是药物如何阻止体内破坏植入的β细胞。根据KRamer的说法,“我们期待在任何时刻进行FDA批准,因为它与胰岛细胞移植有关。”

虽然这些目标中的许多都需要几年时间才能实现,但生物(或细胞)治疗的基础已经就位。除了目前关于提高胰岛细胞治疗的安全性和调节机体免疫反应的研究外,Kramer希望通过更好地识别那些可能易感的人来引导DRIF防止糖尿病的发生。

“当我们在DRI期待未来时,我是一个巨大的支持者在那些没有已经拥有它的人中预防1型糖尿病,”他说。“一旦你得到了1型诊断,它就更难治疗或反向。随着糖尿病发病率持续上升,我们需要达到早些时候识别人们的观点。我将非常有兴趣了解预防研究的位置,所以保持调整。“

DRIF仍然坚持其治疗1型糖尿病的使命。想了解更多关于治疗的研究,请阅读,“解决1型糖尿病 - 我们在哪里技术和研究?“想了解更多关于胰岛细胞治疗的信息,请查看我们关于这个主题的文章,“干细胞疗法治愈1型糖尿病的人。“

关于作者

安德鲁·布里斯金(Andrew Briskivwin德赢网n)在宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)获得健康与社会学位后,于2021年加入了diaTribe基金会。布里斯金是diaTribe Learn....网站的编辑 阅读完整的生物»

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